Novartis'in gen tedavisi uygulanan SMA hastası çocuklarda tümör riski

İsviçreli ilaç şirketi Novartis, spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan Zolgensma adlı gen terapisini alan çocuklarda dokuz tümör vakası bildirildiğini ve bunlardan ikisinin tedaviyle bağlantısının doğrulandığını açıkladı. Kuruluş, dünya genelinde 6 binden fazla çocuğun Zolgensma tedavisi aldığını, bildirilen ve doğrulanan tümör vakalarının sayısının ise düşük olduğunu vurguladı.

Novartis'in açıklamasına göre, Zolgensma'nın 2019 yılında onaylanmasından bu yana tedaviyi alan hastalarda toplam dokuz tümör vakası rapor edildi. Yapılan testlerde iki tümörün gen tedavisiyle ilişkili olduğu belirlendi.

Şirket, tümörlerin türü veya vücutta hangi bölgelerde geliştiğine ilişkin henüz doğrulanmış bilgi paylaşmadı.

Dünya genelinde 6 binden fazla çocuk tedavi edildi

Zolgensma, SMA'nın ağır formlarının tedavisinde kullanılan ve tek seferde uygulanan bir gen terapisi olarak öne çıkıyor.

Tedavi edilmeyen ağır SMA vakalarında çocuklar genellikle erken yaşlarda solunum yetmezliği yaşarken, Zolgensma bu sonucun önlenmesine yardımcı olabiliyor ve bebeklerin desteksiz oturma gibi gelişim aşamalarına ulaşmasını sağlayabiliyor.

İngiltere'deki Spinal Muscular Atrophy yardım kuruluşu, tümör vakalarına ilişkin haberlerin ailelerde endişe yaratabileceğini ancak bildirilen vakaların toplam tedavi sayısıyla birlikte değerlendirilmesi gerektiğini belirtti.

Novartis: Güvenlik verilerini sürekli değerlendiriyoruz

Novartis, ilaçlarının güvenliğini izlemeye yönelik çalışmalar kapsamında yeni güvenlik bilgilerini sürekli değerlendirdiğini ve bildirilen bütün vakaları incelediğini açıkladı.

Zolgensma'nın mevcut güvenlik bilgilerinde, gen tedavisinin hastanın DNA'sına yerleşme olasılığıyla bağlantılı tümör gelişimi riskine ilişkin uyarıların zaten bulunduğu belirtildi.